Résumé: Une femme de 23 ans atteinte de lupus érythémateux disséminé sévère a connu une rémission complète après un traitement au teclistamab, un médicament contre le cancer, marquant une avancée potentielle dans le traitement des maladies auto-immunes.
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Un médicament contre le cancer a donné des résultats étonnants dans le traitement d’un cas grave de lupus érythémateux disséminé (LED), offrant un nouvel espoir aux patients atteints de formes résistantes de cette maladie auto-immune invalidante. Des chercheurs de la Charité – Universitätsmedizin Berlin rapportent qu’une femme de 23 ans, auparavant confinée à un fauteuil roulant en raison de sa maladie, ne présente désormais plus de symptômes après avoir reçu du teclistamab, un médicament généralement utilisé pour traiter le myélome multiple.
L’étude de cas, publiée dans le New England Journal of Medicine, détaille comment la patiente, qui n’avait pas répondu à neuf thérapies précédentes, a connu une rémission complète de ses symptômes de lupus après seulement cinq injections de teclistamab sur cinq semaines. Cette amélioration marquée a persisté pendant plusieurs mois, sans aucun signe détectable de la maladie lors des tests cliniques ou de laboratoire.
Pourquoi c’est important
Le lupus érythémateux disséminé touche environ 30 000 personnes en Allemagne seulement, dont 90 % chez les femmes. Bien que des traitements existent, ils ne sont pas efficaces pour tous les patients, laissant certains patients avec des symptômes invalidants qui ont un impact significatif sur leur qualité de vie. Ce cas démontre le potentiel de réutilisation des médicaments anticancéreux existants pour traiter les maladies auto-immunes graves, offrant potentiellement de nouvelles options aux patients qui ont épuisé les thérapies conventionnelles.
Une nouvelle approche pour traiter le lupus
Le Dr Tobias Alexander, médecin traitant au département de rhumatologie et d’immunologie clinique de l’hôpital Charité, a décrit le cas de la patiente comme étant exceptionnellement grave. « En raison de la douleur persistante qu’elle ressentait, la patiente ne pouvait plus marcher, était confinée à un fauteuil roulant et ses reins risquaient de tomber en panne », a-t-il expliqué. La maladie attaquait quatre de ses systèmes organiques, provoquant des cloques sur la peau, une grave inflammation des articulations et des reins et une diminution dangereuse du nombre de globules rouges.
Après avoir épuisé toutes les options thérapeutiques standard, le Dr Alexander a proposé d’utiliser le teclistamab, un anticorps bispécifique approuvé pour le traitement du myélome multiple. Cette approche innovante ciblait la cause profonde du lupus : les plasmocytes hyperactifs produisant des autoanticorps nocifs.
« Le teclistamab est très efficace pour détruire les plasmocytes et agit également contre leurs cellules progénitrices, qui sinon produiraient rapidement de nouveaux plasmocytes », a déclaré le Dr Alexander. « Nous avons donc supposé que le médicament contre le cancer pourrait éliminer la cause du lupus systémique et aider le patient à long terme. »
Résultats remarquables et risques potentiels
Le traitement, administré « hors indication » avec le consentement de la patiente, a entraîné des améliorations rapides et significatives. En quelques semaines, la fonction rénale et les niveaux sanguins de la patiente se sont améliorés, et son inflammation cutanée et articulaire a complètement disparu. À la mi-avril, aucun auto-anticorps n’était détectable dans son sang, même après l’arrêt des immunosuppresseurs et de la cortisone.
« La patiente est en rémission complète », a indiqué le Dr Alexander. « Cela signifie qu’elle ne présente plus aucun symptôme de sa maladie et que nous ne trouvons plus aucun signe de lupus systémique, ni cliniquement ni en laboratoire. »
Les chercheurs mettent toutefois en garde contre les risques considérables du traitement. Le patient a souffert d’un syndrome de libération de cytokines sévère, d’une pneumonie et d’une sinusite au cours du traitement. Le professeur Jan Krönke, qui a supervisé le traitement oncologique, a noté que ces effets secondaires étaient plus graves que ceux généralement observés dans les thérapies rhumatologiques conventionnelles, mais qu’ils correspondaient aux réactions connues au teclistamab chez les patients cancéreux.
Implications pour la recherche et les traitements futurs
Bien que les résultats soient prometteurs, les chercheurs soulignent que des études supplémentaires sont nécessaires avant que le teclistamab puisse être envisagé pour une utilisation à plus grande échelle dans le traitement du lupus. Le Dr Alexander estime que si les effets positifs se révèlent durables et sont confirmés par d’autres études, les bénéfices potentiels en rhumatologie pourraient être importants.
« Pour l’instant du moins, les résultats thérapeutiques du teclistamab pour le patient sont comparables à l’impact des thérapies par cellules CAR-T », a-t-il déclaré. « La différence est que l’anticorps bispécifique est beaucoup plus facile à utiliser et peut être administré sur une période plus courte, ce qui constituerait un énorme avantage. »
Les thérapies à base de cellules CAR-T se sont révélées prometteuses pour lutter contre les maladies auto-immunes pendant des années dans certains cas, mais nécessitent une chimiothérapie et une thérapie génique, ce qui les rend chronophages et gourmandes en ressources. En revanche, le teclistamab offre une option de traitement potentiellement plus simple et plus accessible.
Suivi continu et orientations futures
L’équipe de traitement continue de surveiller étroitement la patiente et l’activité de son système immunitaire afin de déterminer les effets à long terme du teclistamab. Cette étude de cas, bien qu’encourageante, ne représente que le début de l’exploration de cette nouvelle approche du traitement des maladies auto-immunes graves.
Les progrès de la recherche pourraient ouvrir de nouvelles perspectives pour les patients atteints de lupus réfractaire et potentiellement d’autres maladies auto-immunes. Cependant, l’équilibre entre efficacité et sécurité sera crucial pour déterminer la viabilité de ce traitement pour une utilisation plus large.
Questionnaire:
- Quel type de médicament le teclistamab est-il principalement utilisé pour traiter ? a) Le lupus b) Le myélome multiple c) La polyarthrite rhumatoïde
- Combien de thérapies antérieures n’ont pas réussi à soulager suffisamment les symptômes du patient ? a) 5 b) 8 c) 9
- Quel était le risque significatif associé au traitement par teclistamab ? a) Perte de cheveux b) Gain de poids c) Syndrome de libération de cytokines
Réponses :
- b) Myélome multiple
- c) 9
- c) Syndrome de libération de cytokines
