Jusqu’à présent, seulement neuf centres aux États-Unis proposent actuellement Casgevy, ce qui peut limiter le nombre de personnes y ayant accès. Vertex affirme que le nombre de sites participants augmentera dans les semaines et les mois à venir.
Et malgré la promesse d’un avenir sans douleur, le processus épuisant pour obtenir Casgevy peut être dissuasif pour certains.
La collecte de cellules souches à partir du sang peut prendre des heures et plusieurs séances peuvent être nécessaires pour obtenir suffisamment de cellules à modifier. Après cela, il y a un régime de conditionnement rigoureux. Les patients doivent subir une chimiothérapie pour tuer toutes les cellules malades persistantes et faire de la place dans la moelle osseuse pour les cellules nouvellement éditées. La chimiothérapie peut provoquer des plaies dans la bouche, de la fatigue, une perte de cheveux, des nausées et d’autres effets secondaires désagréables. Cela peut également entraîner l’infertilité. Vertex prévoit également d’offrir une aide à la fertilité aux patientes assurées commercialement, mais l’avantage ne s’étendra pas aux bénéficiaires de Medicaid. Aux États-Unis, la congélation des ovules et du sperme peut coûter des milliers de dollars, sans parler du coût de la FIV.
Les patients doivent également être hospitalisés pendant des semaines pendant que les cellules modifiées se dirigent vers la moelle osseuse et commencent à produire de nouvelles cellules sanguines. Olaghère a passé un total de 17 semaines à l’hôpital pour obtenir Casgevy.
« Je sais qu’il y aura de nombreux patients qui ne s’engageront pas dans cette voie en raison de problèmes de fertilité et de la nécessité de rester à l’hôpital pendant un certain temps », déclare Sharl Azar, directrice médicale du Centre de traitement complet de la drépanocytose à l’hôpital. Massachusetts General Hospital, l’un des premiers centres à proposer Casgevy. Pour ceux qui le feront, il affirme que des ressources telles que le logement, la garde d’enfants et la nourriture seront nécessaires pour aider les patients et leurs familles. Nichols, le porte-parole de Vertex, a déclaré que la société aiderait au voyage et à l’hébergement et pourrait aider à couvrir certaines dépenses telles que l’hôtel, le transport et les repas.
Drépanocytose et au-delà
La drépanocytose est peut-être la première maladie à être traitée avec Crispr, mais ce ne sera pas la dernière. Les chercheurs opposent l’outil d’édition génétique à cancer, VIHet autres maladies génétiques. Mais il ne peut pas encore traiter tous les maux.
D’une part, amener le système Crispr aux cellules ou aux organes que vous souhaitez modifier reste un défi. En extrayant des cellules du corps et en les modifiant en laboratoire, Casgevy évite ce problème. Mais cette approche est coûteuse, complexe et ses utilisations sont limitées. Une autre méthode utilise une perfusion IV pour délivrer Crispr dans de minuscules bulles appelées nanoparticules lipidiques qui sont absorbés par le foie. Mais seules certaines maladies peuvent être traitées de cette manière. Idéalement, Crispr serait administré sous forme d’injection ou même de pilule au lieu d’une greffe de cellules compliquée.
