Par SAMANTHA MCCLENAHAN
Chaque avancée dans le traitement du cancer apporte de l’espoir, mais elle a également un prix exorbitant, ce qui soulève une question cruciale : comment équilibrer les avancées révolutionnaires avec la réalité financière qui pourrait limiter l’accès pour de nombreux patients ?
Le développement de nouveaux médicaments contre le cancer nécessite des recherches approfondies, des essais cliniques et des approbations réglementaires ; un processus long qui nécessite un investissement financier substantiel. Dans le cadre des essais cliniques, cela comprend le maintien de protocoles de sécurité rigoureux et la gestion d’une variété d’événements indésirables, allant des réactions légères nécessitant peu ou pas de soins aux événements extrêmement graves entraînant de longues hospitalisations et une intervention médicale vitale. Prenons l’exemple du syndrome de libération des cytokines (SRC). Le SRC est un événement indésirable courant associé à la thérapie par cellules T à récepteur d’antigène chimérique (CAR) et à d’autres immunothérapies qui se manifeste dans tout ce spectre avec des symptômes pseudo-grippaux dans les cas légers de SRC jusqu’à des lésions organiques, voire la mort, dans les cas graves. Le coût médian du traitement du SRC après une immunothérapie ciblant le cancer est de plus d’un demi-million de dollars aux États-Unis. S’attaquer à ce prix élevé – en plus de 500 000 $ supplémentaires pour les thérapies cellulaires CAR-T – et la réduction des risques associés sont nécessaires pour éliminer les obstacles aux soins pour de nombreux patients – en particulier ceux qui ne sont pas assurés ou qui disposent de ressources limitées qui entravent leur capacité à voyager, à s’absenter du travail ou à trouver un soignant.
Optimiser la rentabilité des essais cliniques grâce aux technologies de santé numériques
L’intégration des technologies de santé numériques (TSN), notamment la télésanté, les objets connectés tels que les montres intelligentes, la surveillance à distance des patients et les applications mobiles dans les soins oncologiques et les essais cliniques, a montré une valeur immense dans améliorer les résultats pour les patientsmalgré la adoption lente dans le domaine. Les avantages généraux au cours des essais cliniques sont obtenus grâce à :
- Réduire les visites cliniques et raccourcir la durée des essais – La surveillance à distance des patients et les consultations virtuelles minimisent le besoin de visites physiques, accélérant ainsi les délais des essais.
- Améliorer le recrutement, la diversité et la participation des participants – Une sensibilisation ciblée, appuyée par des analyses de Big Data et des algorithmes d’apprentissage automatique, permet d’identifier et d’engager efficacement les candidats éligibles, ce qui conduit à un recrutement plus rapide et à des taux d’abandon plus faibles. Les technologies numériques permettent également de surmonter les obstacles traditionnels obstacles à la participation, tels que l’emplacement, le transport, les barrières linguistiques et l’accès à l’information. pour une représentation plus large de la démographie des patients et des résultats plus généralisés et une meilleure équité des soins de santé.
- Accroître la disponibilité des preuves et des exigences de sécurité – Collecte et suivi continus des données dans le cadre le plus confortable pour les patients, au-delà des murs de la clinique. Cela permet de disposer d’un pool de données pour étayer les critères cliniques et d’améliorer la sécurité des patients en permettant la détection précoce des événements indésirables.
Bien que le coût exact de ces interventions numériques varie selon les études, il existe des preuves significatives que des mesures d’économie de coûts émergent.
Une pléthore de technologies numériques ont été explorées pour améliorer le recrutement et l’inscription avec des avantages de coûts mixtes entre les technologies. Cependant, valeur actuelle nette attendue de l’utilisation de terminaux numériques est encourageant, allant de 2,2 à 3,3 millions de dollars pour les études de phase 2 jusqu’à 27 à 48 millions de dollars pour les études de phase 3, avec un retour sur investissement jusqu’à sept fois supérieur pour l’utilisation de points finaux numériques.
Comment cet élan peut-il se traduire par une réduction des coûts des essais cliniques associés à un événement indésirable potentiellement grave comme le CRS ?
Améliorer la qualité de vie – l’avenir de l’administration ambulatoire sûre des immunothérapies
La sécurité des patients est primordiale, de sorte que le risque extrême de CRS nécessite des considérations de sécurité particulières. Les immunothérapies expérimentales présentant un risque de CRS doivent souvent être administrées dans un cadre clinique hospitalier, ce qui représente une charge importante pour les participants aux essais et augmente considérablement les coûts des essais. De plus, des équipes de soins de santé hautement spécialisées et expertes en CRS et en toxicités associées doivent être en place, limitant les lieux de ces études à des sites spécialisés disposant de ressources disponibles. Avec si peu de sites disponibles, de nombreux patients ne peuvent pas participer aux études cliniques bien qu’ils remplissent par ailleurs les critères d’inclusion.
La diversité des manifestations cliniques du syndrome de Reinhardt-Kirschner complique encore davantage les choses. Les symptômes initiaux et progressifs du syndrome de Reinhardt-Kirschner peuvent se développer différemment selon les patients, ce qui rend difficile de savoir quels participants sont susceptibles de souffrir de cas graves de syndrome de Reinhardt-Kirschner.
L’ajout de stratégies de dosage multiples, de divers états pathologiques et de traitements prophylactiques complique l’incertitude, en particulier pour les immunothérapies expérimentales.
Cela soulève la question suivante : ces études expérimentales peuvent-elles être transférées en toute sécurité vers un cadre ambulatoire permettant des essais décentralisés ? La réponse : peut être. Plusieurs installations, dont Clinique Mayo, Centre de cancérologie Memorial Sloan Ketteringet Centre de médecine générale contre le cancer de l’Université de Chicago proposer une thérapie cellulaire CAR-T approuvée par la FDA en milieu ambulatoire, en utilisant la surveillance à distance des patients et des visites en clinique. Phase 2 de l’étude TRANSCENDun essai clinique évaluant Breyanzi (liso-cel) pour les patients adultes atteints d’un lymphome folliculaire récidivant ou réfractaire, les patients traités en milieu hospitalier et ambulatoire, appuyant une approbation accélérée par la FDA. Ces pratiques établissent des voies sûres pour l’avenir en s’appuyant sur des données d’essais cliniques antérieurs et sur une expérience clinique antérieure. En ce qui concerne les nouvelles thérapies CAR-T, un groupe d’experts en hématologie réunis par l’American Society for Transplantation and Cellular Therapy a déclaré que la Le cadre hospitalier permet la transition la plus sûre du CAR-T du laboratoire au chevet du patientAnticorps bispécifiques, avec des profils de sécurité plus favorables, des points de contact requis et des fonctionnalités prêtes à l’emploisont susceptibles d’être plus accessibles. La manière dont cela s’étend aux thérapies véritablement innovantes ciblant le cancer est sujette à débat et met en évidence le besoin non satisfait d’atténuer le risque de CRS.
La voie à suivre – réduire le risque de syndrome de fatigue chronique grâce aux DHT
Réduire le risque de CRS et d’événements indésirables graves associés sans risque Il est essentiel de transférer ces études en milieu ambulatoire pour accroître l’accès et promouvoir l’équité avec ces thérapies qui sauvent des vies. Nous sommes à l’avant-garde de cette réalité grâce à de vastes avancées dans les THS et les infrastructures de soutien.
Le déploiement de dispositifs de surveillance continue basés sur des capteurs et le soutien des DHT, tels que les applications mobiles permettant de se connecter aux dossiers médicaux, de saisir les résultats rapportés par les patients et de proposer des informations relatives aux soins intensifs, peuvent réduire le fardeau des patients et des soignants en réduisant la charge physique et mentale (comme le fait de se souvenir de collecter les contrôles des signes vitaux requis, le poids de la surveillance des premiers symptômes associés à des événements indésirables graves et le risque de souffrir d’un syndrome de stress chronique), tout en garantissant la sécurité du patient. TempTraq et Appareil portable de santé actueloffrent la possibilité de détecter des événements indésirables potentiels avant la norme de soins, ce qui laisse un temps précieux pour rechercher des soins et permet intervention précocece qui peut empêcher la progression du CRS.
Tout cela pour dire que pour tirer pleinement parti des DHT pour atténuer les complications potentielles du CRS, il faut innover en permanence. Le développement d’outils de prédiction des risques pour le CRS est essentiel pour déterminer quels participants sont de bons candidats à l’administration en milieu ambulatoire, quels cas de CRS progresseront sans intervention et prédire quels participants développeront un CRS sévère avant Le syndrome de Rettungs-König (SRC) est cliniquement détectable. Bien que plusieurs marqueurs de laboratoire soient actuellement étudiés pour prédire le SRC avant l’administration d’une immunothérapie et après le diagnostic de SRC, l’identification d’un signal numérique pour la prédiction du risque de SRC sévère changera la donne.
Atteindre le résultat final – où tout le monde récolte les bénéfices
Les essais cliniques ne sont pas viables à l’heure actuelle, car les coûts augmentent et paralysent le processus de développement des médicaments. Les patients doivent payer la facture ou n’ont pas accès aux thérapies essentielles, et les solutions innovantes qui peuvent sauver des vies ne sont pas administrées. Dans les cas graves comme le syndrome de fatigue chronique, l’intégration des THS pour surmonter ces obstacles offre une valeur et des opportunités considérables qui n’ont pas encore été pleinement exploitées.
La capacité d’administrer en toute sécurité des immunothérapies à haut risque en milieu ambulatoire améliorera l’accès des patients et l’équité. Réduire les risques liés aux CRS grâce à des initiatives telles que la collaboration pré-compétitive Le projet, organisé par la Digital Health Measurement Collaborative Community (DATAcc) de la Digital Medicine Society (DiMe), est à l’origine de cette réalité. En combinant l’expertise et l’expérience d’un groupe diversifié et multipartite, le projet définira les éléments communs de la mesure numérique du CRS et fera progresser le développement d’un outil de prédiction du risque de CRS pour atténuer les coûts et le risque de CRS associé aux immunothérapies ciblant le cancer.
C’est la voie à suivre – pour les CRS et toute recherche clinique comportant des événements indésirables graves.
Samantha McClenahan, Ph.D. est responsable de programme à la Digital Medicine Society (DiMe)
