En savoir plus sur la thérapie génique et la thérapie cellulaire

Que sont la thérapie cellulaire et génique ?

Certaines personnes pensent que la thérapie génique et la thérapie cellulaire sont une seule et même chose, mais il existe des différences importantes.

Avec la thérapie cellulaire, les médecins insèrent de nouvelles cellules d’un type spécifique dans votre corps pour réparer ou remplacer les tissus endommagés. Les médecins peuvent collecter vos propres cellules, puis utiliser la thérapie pour multiplier de nouvelles cellules saines en laboratoire avant de les renvoyer dans votre corps. Dans d’autres cas, des donneurs sains fournissent les nouvelles cellules. Greffes de cellules souches (également appelées greffes de moelle osseuse) sont un exemple de thérapie cellulaire.

Les thérapies géniques modifient les gènes à l’intérieur de vos cellules pour traiter une maladie héréditaire ou acquise. Avec la thérapie génique, les médecins « réparent » un gène muté (un gène qui a changé et ne fonctionne plus comme il le devrait) ou remplacent un gène muté par une copie saine en insérant du nouveau matériel génétique dans vos cellules.

Comment fonctionnent les thérapies cellulaires et géniques ?

La préparation et l’administration de thérapies cellulaires et géniques sont un processus compliqué et coûteux. Et les prestataires de soins de santé et autres membres du personnel hospitalier doivent recevoir une formation approfondie sur la façon de stocker et de manipuler les cellules.

Voici un exemple de la façon dont une thérapie — Thérapie par cellules T du récepteur d’antigène chimérique (CAR) – est utilisé pour traiter certains cancers du sang. Cette thérapie modifie les gènes à l’intérieur de vos lymphocytes T, un type de cellule immunitaire, et les entraîne à détecter et à tuer les cellules cancéreuses.

Voici comment fonctionne le processus :

• Votre professionnel de la santé collecte les lymphocytes T de votre sang.
• Les scientifiques du laboratoire ajoutent un gène qui aide les lymphocytes T à s’attacher à une partie spécifique des cellules cancéreuses.
• Les scientifiques du laboratoire cultivent de nombreuses copies des cellules modifiées, désormais appelées cellules CAR-T. Cela peut prendre plusieurs semaines.
• Votre médecin placera les cellules CAR-T dans votre circulation sanguine afin qu’elles puissent attaquer les cellules cancéreuses.

Quelles maladies la thérapie cellulaire peut-elle traiter ?

Les thérapies cellulaires ont réussi à traiter diverses affections et maladies, notamment :

• Maladies auto-immunes
• Blessures à la moelle épinière
• Myélome multiple
• Troubles neurologiques
• Certaines formes de leucémie
• Certaines formes de lymphome

Quelles maladies la thérapie génique peut-elle traiter ?

Actuellement, les thérapies géniques approuvées par la FDA peuvent être utilisées pour traiter ces affections et d’autres :

• Dystrophie rétinienne associée à la mutation RPE65
• Hémophilie B (déficit congénital en facteur IX)
• Amyotrophie musculaire spinale (AMS)
• Bêta-thalassémie
• Dystrophie musculaire de Duchenne

Quels sont les risques de la thérapie génique et cellulaire ?

Les thérapies géniques et cellulaires peuvent provoquer des effets secondaires potentiellement mortels. Vous devrez donc recevoir un traitement dans un grand centre médical où tout le personnel a reçu une formation spéciale.

Grâce à la thérapie cellulaire, qui réinitialise le système immunitaire, votre corps sera temporairement incapable de combattre les infections. Votre système immunitaire peut également atteindre des niveaux dangereux. Vous pouvez souffrir du syndrome de libération des cytokines (SRC) lorsque de nouvelles cellules en multiplication inondent la circulation sanguine de produits chimiques appelés cytokines. Le SRC peut entraîner de graves problèmes respiratoires et cardiaques, ainsi que des fièvres dangereuses, des maux de tête, des vomissements et de la diarrhée.

D’autres effets secondaires possibles de la thérapie cellulaire comprennent des réactions allergiques, des taux de minéraux dangereusement bas dans le sang et un faible nombre de cellules sanguines.

La thérapie génique nécessite l’utilisation d’un porteur, souvent un virus dont les gènes ont été modifiés, pour transmettre le nouveau gène à vos cellules. Votre corps peut réagir au traitement comme une menace. Si cela se produit, votre système immunitaire peut réagir de manière excessive et provoquer une inflammation grave, voire une défaillance d’un organe.

Il est également possible que le traitement cible les mauvaises cellules, introduise une nouvelle infection ou provoque une tumeur si les nouveaux gènes sont placés au mauvais endroit dans votre ADN.

Quels sont les bénéfices de la thérapie génique et cellulaire ?

Le plus grand avantage potentiel de la thérapie génique et cellulaire est la possibilité de traiter ou de guérir une maladie mortelle ou grave pour laquelle les options de traitement sont limitées. Les thérapies géniques et cellulaires traitent la cause sous-jacente de la maladie au niveau cellulaire. Lorsque le traitement réussit, ces troubles cessent de s’aggraver ou peuvent même disparaître complètement.

Les humains ont environ 20 000 gènes, et ces gènes portent de l’ADN, qui indique à vos cellules comment se comporter. Cela signifie que les thérapies géniques créent des changements au niveau le plus fondamental du corps. Pour cette raison, les thérapies géniques sont généralement des traitements ponctuels. Certaines thérapies cellulaires sont des traitements uniques, mais d’autres peuvent devoir être répétées dans le cas de certaines maladies, comme les cancers du sang.

Thérapie génique et cellulaire, aujourd’hui et demain

Depuis 2017, la FDA a approuvé 32 thérapies géniques et cellulaires, et d’autres approbations arriveront certainement dans les mois et les années à venir. La Société américaine de thérapie génique et cellulaire (ASGCT) rapportsque près de 3 000 thérapies géniques et thérapies cellulaires sont en développement clinique d’ici 2023. Cela s’ajoute aux 850 thérapies cellulaires actuellement en cours de développement, indique l’ASGCT.